
今天分享的是:CXO行业系列专题报告(3):小核酸突围,大服务赋能
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本报告聚焦小核酸药物产业发展及CXO行业的赋能作用,指出小核酸药物已步入临床兑现与商业化加速的黄金发展期,成为医药创新的核心赛道,而小核酸CXO作为产业核心支撑,也同步迎来发展机遇,形成全链条服务体系。
全球小核酸药物市场增长迅猛,2019-2023年市场规模从27亿美元增至46亿美元,预计2033年将达457亿美元,累计已有23款药物获批,覆盖siRNA、ASO等多技术方向。国内虽暂无产品上市,但研发管线数量居全球第二,布局高脂血症、乙肝、高血压等多个治疗领域,还诞生了舶望制药与诺华超90亿美元合作等重磅出海交易,传统药企也通过收购卡位,行业发展态势积极。
小核酸药物具备研发周期短、靶点丰富、疗效持久等显著优势,其发展依托化学修饰、递送、偶联三大核心技术突破,GalNAc肝靶向递送、LNP递送等技术解决了药物稳定性和靶向性难题,抗体/多肽核酸偶联技术则进一步提升了药物靶向效率。
研发与生产的双重壁垒成为小核酸药物发展的关键制约,研发端面临递送系统优化、靶点验证难等问题,生产端则存在工艺复杂、法规不完善、成本较高等挑战,而专业化的CXO企业成为破局关键,为小核酸药物提供CRDMO一体化解决方案。
展开剩余78%小核酸CXO已形成“研发服务-中试放大-商业化生产”全链条服务体系,不同企业各有布局优势:CRO企业聚焦靶点筛选、序列设计、安全性评价等研发全周期服务,成都先导、康龙化成等凭借核心技术和项目经验形成竞争力;CDMO企业承接工艺开发、规模化生产等环节,药明康德、凯莱英等依托领先的生产能力和产能布局占据优势。此外,金斯瑞、益诺思、药石科技等企业也在小核酸药物研发生产的不同环节形成了专属技术平台和服务能力,多方协同推动小核酸CXO行业整体发展。
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